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雷鋒網消息，近期，國內一家專注于腸道微生態治療的AI制藥公司——未知君宣布，其正在研發的一款代號為“XBI-302”的糞菌移植藥物（后簡稱“FMT藥物”），已獲得了美國食品藥品監督管理局（后簡稱“FDA”）的新藥臨床試驗（后簡稱“IND”）批準，可正式進入治療急性移植物抗宿主病的臨床試驗階段。
未知君CEO譚驗表示，在美國FDA官方披露的數據中，這是中國微生態制藥企業首次獲美國FDA批準的IND申請，標志著中國制藥企業正式開拓出一條國內微生態藥物向美國FDA遞交審批的完整路徑，實現了糞菌移植從治療形式向藥物形態的轉化。
據悉，未知君此次獲批的藥品，主要適應癥為急性移植物抗宿主病（aGvHD），后者是移植物抗宿主病（GvHD）的一大分型。
該病是異基因造血干細胞移植后的常見并發癥，是指供者的免疫細胞攻擊受贈者的臟器，產生的臨床病理綜合征。
造血干細胞移植是許多惡性血液系統疾病的有效治療手段，在治療過程中為了降低排異反應發生的可能，移植前患者會被抑制或摧毀體內免疫系統，移植后也要繼續使用免疫抑制劑，這些措施導致患者免疫功能大幅度降低。
因此，患者在移植前后必須使用大量抗生素來避免感染的發生。但抗生素是一把人體健康的雙刃劍，長期、大量的使用，會嚴重破壞患者的腸道微生態——人類免疫系統的前沿哨兵。
一旦患者發生移植物抗宿主病，目前的治療手段只有類固醇激素和免疫抑制劑，不僅藥物自身有副作用，而且還嚴重影響新的免疫系統建立。
同時，腸道微生態失調也不利于免疫系統重建，延長了患者處于免疫缺陷狀態的時間，使機會性感染、疾病復發或第二腫瘤的發生風險大幅增加。目前，很難制定一個最佳方案在防治移植物抗宿主病的同時，又能促進免疫重建和維護正常免疫功能。
此次未知君獲得臨床試驗批準的FMT藥物，其原理是將患者體內遭破壞的腸道菌群置換成健康菌群，與移植入患者體內的造血干細胞共同成長，在不影響防治移植物抗宿主病的前提下，幫助機體重建免疫系統，讓病人在治療和恢復過程中減少抗生素的使用。
在腸道菌群的參與下，重新建立的免疫系統更加完善、穩定，有望減少疾病復發、縮短病人愈后、延長無進展生存期，給大量患者帶來福音。此外，FMT藥物還具有副作用低、安全性高等先天優勢。
相較于傳統制藥行業，目前還沒有任何一款微生態藥品在全球范圍內正式批準上市，在中國甚至整個亞洲，微生態制藥更是處于起步階段。
此前，糞菌移植大多以醫療新技術的形式開展，而未知君將這一治療手段以微生態制藥的方式呈現。
未知君方面介紹，糞菌移植治療此次以藥品化的形式“落地”，是公司的一大突破性進展。此類治療通常操作復雜，并且菌液需要隨制隨用，不便于保存。
而未知君通過自有技術，將活菌成分以膠囊的形態保存，彌補了傳統治療方式在運輸和時效性上的不足，讓糞菌移植治療變得更加可及。
雖然FMT藥物拿到美國FDA的IND批件在亞洲尚屬首例，但在歐美地區，美國FDA已經批準了一系列類似藥物進入臨床試驗。
基于這個原因，未知君選擇先在美國FDA進行審批，一方面可借鑒其意見經驗，指導生產研發，一方面也希望能通過此次申報，推動行業在國內的規范和發展。
一家來自深圳的微生態制藥企業，“挑戰”美國FDA，其申報之路絕非一番風順。即便美國FDA對FMT藥物的審批經驗相對豐富，但面對中國藥企提交的申報，還是存在保守的一面。很多安全性審查項目和國內的側重點不同，給研發團隊帶來很大挑戰。
比如，除了常規項目外，針對一些美國流行廣泛而在中國鮮有的細菌及寄生蟲，美國FDA同樣會進行嚴格的審查。為了滿足其嚴格的審核要求，未知君投入大量時間和資源，終于解決了由于中美大環境的不同，給申報環節帶來的種種問題，通過了美國FDA的審查。
此外，FMT藥物以活菌作為有效成分，開發流程復雜；未知君在供體篩選、制備工藝等方面，一直以極高的標準和要求，來規范自身的研發和生產。
供體篩選方面，為避免因疫情帶來的新冠病毒糞便傳播風險，未知君在原本就高于同類企業的篩查標準上，對供體實施了更高規格的健康監測和更多的糞便檢測項目。結合國內知名專家的臨床意見，研發團隊還梳理出一套沿襲并高于美國及歐洲共識標準的供體管理方案，包括問卷初篩、臨床檢測及固定時間窗口的重篩等。
生產平臺搭建方面，微生態制藥和傳統藥企的做法差別較大，FMT藥物原材料的特殊性，導致在生產過程中的質量監測和檢測十分困難。
未知君經過多次生產流程優化，逐步縮小了批次間的差異，在藥物獲得美國FDA批件的同時，也迎來一個“彩蛋”——建成了一套在生產流程、工藝、質量標準等方面均獲得美國FDA認可的微生態藥物生產體系。
近年來，隨著生命科學領域新技術的發展，人們發現，腸道菌群與人體的很多功能密不可分，有人甚至稱其為人體的“另一個器官”。
糞菌移植治療，是對嚴格篩選出的健康人的糞便進行處理，提取糞便樣本中的菌群，用灌腸等方式對患者的腸道菌群進行替換。未知君研制的藥物膠囊，可通過口服方式把健康的菌群移植到患者體內，逐漸替換患者原本的腸道菌群，從而改變其身體機能，達到治療疾病的目的。
據介紹，未知君是目前國內領先的專注于腸道微生態治療的AI制藥公司，旨在通過微生物技術、AI技術和生物信息技術，利用活體生物藥和微生物小分子調節劑實現疾病的緩解或治療。擁有多組學計算、關鍵菌發現、培養組學、動物模型驗證、微生態藥物生產等六大平臺。雷鋒網雷鋒網
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