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| 本文作者： 張利 | 2017-02-21 20:18 |
雷鋒網了解到，在天朝以外的市場上，許多基因治療公司破殼而出，即將在大眾的生活中發揮實際的作用。
據中科信息產業研究院精準醫學研究所所長趙屹介紹，歐洲大概有兩家基因新療法公司其基因新療法被批準上市。雷鋒網了解到，全球制藥巨頭葛蘭素史克公司的基因療法Strimvelis于2016年5月被歐盟批準上市，此基因治療是世界上第一個被批準上市用于兒童免疫不全(SCID)基因缺陷修復的療法，是基因治療走向市場的又一里程碑事件。
在美國，2016年2月，Editas公司上市。大家應該對這家公司不陌生，基因治療界名人張鋒是其聯合創始人，此前美國專利局將CRISPR關鍵專利判歸張鋒團隊的當天，公司股票在交易收盤時就上漲了29％，雷鋒網對此有過詳細介紹。Editas是為全球首個基因編輯上市公司，計劃在2017年開展用CRISPR技術治療失明患者（雷伯氏先天性黑內障）的臨床試驗。
但是在大多數中國人心目中，這種教科書里面的“未來科技”離我們仍很遠，那么什么導致了這種差異呢？
“中國的基因治療領域有很多公司在做，但官方獲批的對于罕見病或者單基因遺傳病的治療方案，完全沒有一個。”對此，趙屹說道。
“從技術層面上講，國內的研究機構以及一些企業完全擁有這方面的技術，而且技術都不錯。有幾家公司，包括清華孵化出來的企業——合生基因，還有一些，包括罕見病研究中心和一些研究所，他們都有很好的技術。但是，從技術轉化成一個臨床應用級的治療方案，在國內還有很多不可預知的因素，包括法律層面的、市場監管等的因素。目前來看，這對于公司發展和技術轉化是巨大的障礙。”
“基因治療這個技術本身是個平臺技術，分為兩個層次：一是在體內進行基因治療；二是在體外對部分疾病進行改造，再回到體內進行治療。這兩個部分，理論上都應該是受到衛計委包括食藥局的審批。”合生基因CEO蔣云解釋道。
對于基因療法的監管，蔣云解釋道，
直接進入到體內進行治療的，是生物醫藥，屬于生物制品的三類。從政策的監管上，這些又分為兩類：基因治療藥物：政策專門明確的第三類；生物治療技術：在國內沒有特別明確的規范，就像美國的一家公司，針對眼部疾病比如青光眼，在體外進行一些修飾、改造，治療，這些疾病的基因治療，目前沒有明確的規范。
“還有一個問題，目前國內對于基因治療的審批監管，還不像歐美那么健全。”蔣云說。
"對于這類醫療技術的管制，2014年，衛計委把權力收到中央，那時實驗需要按照衛計委的要求去做，依次進行一期、二期等的步驟進行臨床試驗。2015年，權力反而又下放了，原因是審批時間過長，國家應該是在政策監管方面沒有合適的強有力的團隊。"
對于監管的不健全，金準基因副總裁孫雋也有相同的體會：“基因療法的發展需要政策上的扶植，想獲批這么一個嶄新的東西，相關的監管部門需要有一個非常成熟的團隊，對這個技術的風險需要一定時間的評估”。
“多種原因導致我國目前的情況，在我個人看來，最主要的問題可能是資本市場的觀望，大家對這個領域的認知度、認可度不是那么高。”孫雋認為。
蔣云認為，雖然概念很火，但目前市場上從事基因療法的人并不是那么多，“我們做醫療的嘛，特點是周期長，投資一般需要2-3年見收益，特別是做藥物或平臺醫療技術的，至少需要五年以上，甚至十年，才會見到可觀的收益。”
“目前在基因治療方面，獲批的技術在飛速發展，市場也非常饑渴。我們也知道，去年美國有個治療罕見病的藥物，9個月之內就通過了獲批（飛速獲批），主要原因是患者推動的，也就是說市場很饑渴，患者非常需要。但我相信，這個領域首先技術上可行，第二患者一定會獲利，市場也在那里。”孫雋認為。
元碼醫學部總監袁大巍認為，“我們現在在緊跟世界的步伐，我們也想這個行業可以造福于中國普通的老百姓，但是從價格上、技術說，都還有一定的發展空間，投資人覺得我們還沒有盈利。這些技術需要我們耐心等待它成熟，但我們現在可以做一些事，將當前看作一個起點。”
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